Pronto habrá una terapia genética de USD 1 millón: ¿quién podrá pagarla?

Desde que se abrió la esperanza de las terapias genéticas —un tratamiento de aplicación única de un virus con el ADN modificado para que corrija los procesos moleculares de ciertas enfermedades—, el campo de la investigación médica concentró las noticias: una cura para la hemofilia o para la fibrosis quística o para la enfermedad coronaria o para el cáncer.

Pero ahora que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidosestá por aprobar una terapia genética que puede restaurar la visión de niños que nacieron con una forma de ceguera, otro tema gana importancia: ¿cómo se puede pagar una droga que cuesta USD 1 millón por paciente?

Luxturna, de Spark Therapeutics, acaba de obtener el apoyo unánime del consejo evaluador de la FDA, y se estima que en cuestión de meses estará en el mercado. Pero esa droga del siglo XXI se injerta mal en un sistema médico del siglo XX, donde su costo la hace inalcanzable.

"¿Querrán pagar las aseguradoras privadas? ¿Y los contribuyentes, mediante los programas de salud pública? Y más importante aún: ¿qué pasa si los pacientes —o las empresas— pagan la factura cuantiosa, solo para descubrir que la droga simplemente no funcionó en su caso?", planteó Meghana Keshavan en la revista especializada Stat.

Porque entre las muchas cosas que se desconocen todavía de la terapia genética es por qué no todos los pacientes responden a ella.

Mientras las investigaciones avancen, las drogas comienzan a existir y su costo es un problema real que se suma a los muchos que aparecen al sobrellevar una enfermedad. El médico Mark McClellan, ex funcionario de la FDA que trabaja en el Centro Duke-Margolis sobre Política Sanitaria, convocó a laboratorios —Spark, Bluebird Bio y Pfizer— y seguros de salud —Anthem y Harvard Pilgrim— para buscar soluciones.

Al valor de una investigación de años, la terapia genética suma un costo adicional en la modificación misma del virus por inocular. Pero su alto precio también evita los gastos constantes de un tratamiento crónico: una persona con hemofilia, por ejemplo, requiere cientos de miles de dólares por año.

"La preocupación es que si muchas de estas terapias costosas llegan al mercado tal vez la cuota de un seguro sea inaccesible", dijo Michael Sherman, de la empresa Harvard Pilgrim, a Keshavan. Pero si los avances científicos no llegan al público, su logro pierde sentido.

Entre las pruebas que se hacen, el laboratorio Novartis optó por comercializar su terapia genética Kymriah, contra la leucemia linfoide aguda, que cuesta USD 475.000, en forma de pago contra resultado. Si un mes después del tratamiento el paciente parece en remisión, recibe el dinero de la aseguradora, que a su vez le cobra al paciente una cuota a lo largo de los años.

Pero numerosos problemas se derivan de este intento: qué sucede si el cáncer regresa más adelante, es la pregunta más obvia.

"El problema global es sistémico, dicen los expertos: en la actualidad simplemente no existe un mecanismo por el cual una empresa pueda fraccionar una factura de USD 1 millón a lo largo de varios años y al mismo tiempo evaluar la salud y la respuesta a la terapia del paciente en intervalos regulares", advirtió Stat. Los mecanismos del actual sistema médico son demasiado rígidos.

"Pero tenemos confianza en que hallaremos el modo", dijo McClellan a la autora, en referencia al grupo de científicos y aseguradores que formó. "Porque si alguien tiene una enfermedad muy grave y encontramos la manera de curarla, el sistema tiene que compensarlo".