Lo autorizó la FDA de EEUU. Se trata de una enfermedad que suele aparecer más en niños y adolescentes. En qué datos se basaron para aprobar al fármaco y cómo funciona
La diabetes tipo 1 ocurre con mayor frecuencia en los niños y adultos jóvenes, pero puede aparecer a cualquier edad. En los Estados Unidos, la autoridad regulatoria de medicamentos, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó por primera vez un fármaco que puede retrasar la progresión de ese tipo de diabetes, una enfermedad que se manifiesta porque el páncreas no produce insulina.
Se trata de la inyección del fármaco teplizumab. Puede retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en adultos y pacientes pediátricos de 8 años o mayores que actualmente tienen diabetes tipo 1 en estadio 2, según informó la FDA. No previene ni cura la enfermedad.
Tras hacer una revisión prioritaria, la agencia regulatoria lo aprobó como un tratamiento innovador. La aprobación de una terapia primera en su clase “agrega una nueva opción de tratamiento importante para ciertos pacientes en riesgo”, comentó el doctor John Sharretts, director de la División de Diabetes, Trastornos de Lípidos y Obesidad del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la agencia regulatoria.
“El potencial del medicamento para retrasar el diagnóstico clínico de la diabetes tipo 1 puede proporcionar a los pacientes meses o años sin la carga de la enfermedad”, añadió en un comunicado.
La diabetes tipo 1 es una enfermedad que ocurre cuando el sistema inmunitario ataca y destruye las células que producen insulina. Las personas con un diagnóstico de diabetes tipo 1 tienen un aumento de la glucosa que requiere inyecciones de insulina o el uso de una bomba de insulina para sobrevivir y deben controlar sus niveles de azúcar en la sangre regularmente durante el día.
Los síntomas de la diabetes tipo 1 pueden incluir: mucha sed, orinar frecuentemente, sentir mucho hambre o cansancio, pérdida de peso sin razón aparente, presencia de llagas que tardan en sanar, piel seca y picazón, pérdida de la sensación u hormigueo en los pies y visión borrosa.
Una persona corre un mayor riesgo de diabetes tipo 1 si tiene un padre, hermano o hermana con diabetes tipo 1, aunque la mayoría de los pacientes con diabetes tipo 1 no tienen antecedentes familiares.
Cuando la persona con diabetes lo recibe, el fármaco aprobado se une a ciertas células del sistema inmunitario y retrasa la progresión al estadio 3 de la diabetes tipo 1. Puede desactivar las células inmunitarias que atacan a las células productoras de insulina, mientras aumenta la proporción de células que ayudan a moderar la respuesta inmunitaria.
El medicamento se administra mediante infusión intravenosa una vez al día durante 14 días consecutivos. La autoridad regulatoria tuvo en cuenta un ensayo clínico aleatorizado y doble ciego que evaluó la seguridad y la eficacia del fármaco en función de eventos y controlado con placebo en 76 pacientes con diabetes tipo 1 en estadio 2.
En el estudio, los pacientes recibieron aleatoriamente el fármaco o un placebo una vez al día mediante infusión intravenosa durante 14 días. La medida principal de eficacia fue el tiempo desde la aleatorización hasta el desarrollo del diagnóstico de diabetes tipo 1 en estadio 3.
Los resultados del estudio mostraron que durante una mediana de seguimiento de 51 meses, al 45 % de los 44 pacientes que recibieron el fármaco se les diagnosticó posteriormente diabetes tipo 1 en estadio 3, en comparación con el 72 % de los 32 pacientes que recibieron un placebo.
El tiempo medio desde la aleatorización hasta el diagnóstico de diabetes tipo 1 en estadio 3 fue de 50 meses para los pacientes que recibieron el fármaco y de 25 meses para los que recibieron un placebo. Esto representa un retraso estadísticamente significativo en el desarrollo de la diabetes tipo 1 en estadio 3.
Los efectos secundarios más comunes del medicamento incluyen niveles reducidos de ciertos glóbulos blancos, sarpullido y dolor de cabeza. Su uso viene con advertencias y precauciones, incluida la premedicación y el control de los síntomas del síndrome de liberación de citocinas; el riesgo de infecciones graves; y la disminución de los niveles de un tipo de glóbulos blancos llamados linfocitos; el riesgo de reacciones de hipersensibilidad.
También se menciona que se deben administrar todas las vacunas apropiadas para la edad antes de comenzar con las inyecciones del medicamento. Se debe evitar el uso simultáneo de vacunas vivas, inactivadas y de ARN mensajero con el medicamento.
El teplizumab fue desarrollado por la empresa Provention Bio, que se asociará con Sanofi para comercializarlo en Estados Unidos bajo la marca Tzield. En una convocatoria de inversores, según el diario The New York Times, la empresa Provention dijo que el medicamento costaría 13.850 dólares el vial o 193.900 dólares el tratamiento de 14 días. Por el momento, no está disponible en países de América Latina, como la Argentina.
