El panel de expertos dio luz verde al AMX0035. A fin de mes, el organismo regulador de los Estados Unidos decidirá si autoriza el uso del fármaco.
El fármaco de Amylyx Pharmaceuticals Inc para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) obtuvo hoy la aprobación de los asesores externos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). El exsenador Esteban Bullrich había elevado un fuerte reclamo meses atrás, luego de que fuera rechazada su aprobación.
El panel de la FDA votó 7 a 2 a favor del fármaco oral, AMX0035, mencionando la necesidad insatisfecha de más tratamientos contra la fatal afección neurodegenerativa comúnmente conocida como enfermedad de Lou Gehrig.
El voto positivo se produce unos cinco meses después de que el panel se negara a recomendar la aprobación de AMX0035 por parte de la FDA, apuntando a la falta de datos “sustancialmente persuasivos” de un ensayo en fase media que demostraba la eficacia del fármaco contra la ELA.
Desde entonces, la empresa ha presentado nuevos análisis que estiman que el fármaco podría prolongar la esperanza de vida en casi 10 meses en comparación con el placebo, junto con datos de biomarcadores de un estudio del tratamiento en la enfermedad de Alzheimer.
La FDA había aplazado su decisión basándose en los datos adicionales y convocó una segunda reunión poco habitual.
Pacientes, entre ellos Bullrich, y expertos, han instado a la agencia a aprobar el fármaco de Amylyx por su relativa seguridad y la expectativa de aumentar la supervivencia. La esperanza de vida promedio tras el diagnóstico de la ELA es de dos a cinco años.
La ELA, cuya causa se desconoce en gran medida, descompone las células nerviosas del cerebro y la médula espinal, lo que afecta a la función física y provoca una grave discapacidad y la muerte. Afecta a más de 31.000 pacientes en Estados Unidos, según datos de los CDC de 2017.
La doctora Liana Apostolova, uno de los miembros de la votación, dijo que la nueva evidencia confirmatoria no es “clínicamente persuasiva; sin embargo, es bastante tranquilizadora.”
La FDA suele seguir las recomendaciones del panel, aunque no está obligada a ello. La decisión de la agencia se espera para el 29 de septiembre.
“Los enfermos de ELA no tenemos tiempo”
Hace casi tres meses, el exsenador que ahora está internado por una neumonía producto de la enfermedad neurodegenerativa se había mostrado frustrado ante la negativa de la FDA de aprobar el fármaco. Incluso le solicitó a la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) que acelere los trámites administrativos para la aprobación en el país del AMX 0035.
En ese momento, Bullrich recordó que el medicamento fue aprobado hoy por las autoridades sanitarias de Canadá. “Es una droga o compuesto que alarga la vida. Es decir, reduce la velocidad de progresión de la enfermedad”, había dicho Bullrich. El medicamento es una combinación de dos moléculas (fenilbutirato de sodio y taurursodiol) que reducen la muerte y la disfunción neuronal en la ELA.
Ante la consulta de qué laboratorios en la Argentina ya están en condiciones de empezar a producir el medicamento, el exsenador señaló que hay varios en condiciones de hacerlo, pero que tienen que negociar con el dueño de la patente, que en este caso es Amylyx.
Incluso, en sus redes, Bullrich había adelantado el reclamo a las autoridades sanitarias argentinas: “Hoy Canadá aprobó el AMX 0035, una droga para la ELA. Este es un estudio que los enfermos de ELA venimos esperando, mientras que la FDA [Food and Drug Administration, el organismo regulador de los Estados Unidos] demoró su decisión de aprobación para septiembre de este año”, posteó en sus redes.
Después había agregado: “Como enfermo de ELA, estaré mandando una carta pidiendo a la Anmat que por favor revea sus procesos y tiempos de aprobación y que no solo apruebe medicaciones de los países denominados lista uno (Estados unidos, Unión Europea y Japón)”.
Al día siguiente del reclamo de Bullrich, la Anmat emitió un comunicado en el que explicó: “Esta administración nacional comunica que hasta el momento ningún laboratorio ha presentado formalmente para su evaluación la documentación correspondiente al producto AMX-0035. El producto mencionado fue autorizado recientemente por la agencia Health Canada bajo condiciones especiales para el tratamiento de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)”.
Luego agregó: “Al igual que sucede en otras agencias del mundo, la presentación de información para este tipo de casos puede realizarse ante la Anmat en el marco de la normativa establecida para registros especiales. Esto permite un proceso de evaluación y registro dinámico y abreviado. Actualmente, se encuentran registrados en el país 34 medicamentos para diversas patologías bajo esta figura”.
De aprobarse en el país el AMX0035 se convertiría en una nueva alternativa para trata la ELA. En la Argentina, los únicos dos tratamientos disponibles son a través del riluzole, que se aplica por vía oral y el edaravone, de origen japonés, que se le suministra a los pacientes durante seis meses por goteo mediante un suero.
